Un nou capítol en l’accessibilitat del tractament
En un desenvolupament significatiu per a les famílies que s’afronten amb malalties rares, una mare de Coventry ha expressat un profund alleujament, ja que la seva filla aconsegueix l’accés continuat a un medicament vital. Flory de sis anys, diagnosticat de malaltia de CLN2, un trastorn genètic debilitant que actualment afecta a prop de 40 nens del Regne Unit, se li ha concedit un accés indefinit a Brineura, l’únic tractament que pot frenar la progressió de la seva condició.
La batalla per l’equitat
Malgrat aquesta notícia positiva, la mare de Flory, Phoebe, segueix sent conscient de la injustícia a què s’enfronten molts altres nens que potser no reben la mateixa oportunitat. Amb una esperança de vida d’aproximadament deu anys, els nens amb malaltia de CLN2 experimenten disminucions ràpides en les seves capacitats físiques. Si bé el recent acord entre NHS England i Biomarin permet als pacients actuals continuar rebent tractament, Phoebe es mostra ferm en el seu compromís de defensar l’accés universal a Brineura.
El cost de la vida
Brineura inclou un preu impressionant de 500.000 £ anuals per pacient, cosa que ha comportat la seva disponibilitat limitada. L’Institut Nacional d’Excel·lència en Salut i Assistència (Niça) no l’ha recomanat per a pacients nous pel seu elevat cost i proves insuficients sobre la seva eficàcia a llarg termini. Aquesta situació planteja qüestions crítiques sobre el valor que es posa en la vida dels nens i el patrimoni net de l’accés sanitari.
Un triomf personal enmig de la defensa
El relleu de Phoebe és palpable, ja que reflexiona sobre l’impacte transformador de Brineura a la vida de Flory. “Aquest tractament ha estat monumental per a nosaltres”, va afirmar, destacant que la capacitat de Flory de caminar, escalar i menjar és un testimoni de l’eficàcia del fàrmac. La garantia del tractament indefinit ha traslladat la trajectòria de la vida de Flory d’una incertesa a l’esperança.
Una crida a l’acció
Amb el futur aparentment assegurat de la seva filla, la resolució de Phoebe per defensar l’accés equitatiu per a totes les queden inigualables. “Cada nen es mereix aquest tractament”, insisteix, destacant el dilema ètic de l’oferta de drogues que salvien la vida a pocs selectes. El seu missatge és clar: els responsables de les decisions han d’esforçar-se per l’equitat en l’assistència sanitària, garantint que cap nen quedi enrere a causa de les restriccions financeres.
El camí que hi ha a davant
Nice ha reconegut les discussions en curs amb NHS England i Biomarin per establir una solució a llarg termini per a tots els nens afectats. Helen Knight, la directora de l’avaluació de medicaments a Niça, va destacar que, mentre que els darrers desenvolupaments poden no satisfer plenament la comunitat de malalties de Batten, assenyalen un compromís de trobar una resolució. L’associació familiar de malalties de Batten també ha expressat optimisme, però es dedica a defensar l’accés integral a Brineura.
A mesura que famílies com Phoebe celebren les seves victòries, continua la lluita per un tractament equitatiu per a tots els nens amb malalties rares. És un recordatori que la defensa i el suport de la comunitat són crucials en la recerca de la justícia sanitària.
