Un nuevo capítulo en accesibilidad al tratamiento
En un desarrollo significativo para las familias que luchan con enfermedades raras, una madre de Coventry ha expresado un gran alivio ya que su hija asegura el acceso continuo a un medicamento vital. Flory de seis años, diagnosticado con enfermedad de Batten CLN2, un trastorno genético debilitante que actualmente afecta a alrededor de 40 niños en el Reino Unido, se le ha otorgado un acceso indefinido a Brineura, el único tratamiento que puede retrasar la progresión de su condición.
La batalla por la justicia
A pesar de esta noticia positiva, la madre de Flory, Phoebe, sigue siendo muy consciente de la injusticia que enfrentan muchos otros niños que pueden no recibir la misma oportunidad. Con una esperanza de vida de aproximadamente 10 años, los niños con enfermedad de Batten CLN2 experimentan disminuciones rápidas en sus habilidades físicas. Si bien el reciente acuerdo entre el NHS Inglaterra y la biomarina permite a los pacientes actuales continuar recibiendo tratamiento, Phoebe es firme en su compromiso de abogar por el acceso universal a Brineura.
El costo de la vida
Brineura viene con un precio asombroso de £ 500,000 anualmente por paciente, lo que ha llevado a su disponibilidad limitada. El Instituto Nacional de Excelencia en Salud y Atención (NICE) no lo ha recomendado para nuevos pacientes debido a su alto costo y evidencia insuficiente con respecto a su eficacia a largo plazo. Esta situación plantea preguntas críticas sobre el valor otorgado a la vida de los niños y al patrimonio del acceso a la atención médica.
Un triunfo personal en medio de la defensa
El alivio de Phoebe es palpable mientras reflexiona sobre el impacto transformador de Brineura en la vida de Flory. «Este tratamiento ha sido monumental para nosotros», afirmó, enfatizando que la capacidad de Flory para caminar, escalar y comer es un testimonio de la efectividad de la droga. La seguridad del tratamiento indefinido ha cambiado la trayectoria de la vida de Flory de una incertidumbre a la esperanza.
Un llamado a la acción
Con el futuro de su hija aparentemente asegurado, la resolución de Phoebe de abogar por el acceso equitativo para todos sigue siendo inquebrantable. «Cada niño merece este tratamiento», insiste, destacando el dilema ético de ofrecer drogas que salvan vidas a solo unos pocos. Su mensaje es claro: los tomadores de decisiones deben luchar por la justicia en la atención médica, asegurando que ningún niño se quede atrás debido a limitaciones financieras.
El camino por delante
NICE ha reconocido las discusiones en curso con NHS England y Biomarin para establecer una solución a largo plazo para todos los niños afectados. Helen Knight, Directora de Evaluación de Medicamentos en NICE, enfatizó que si bien los últimos desarrollos pueden no satisfacer completamente a la comunidad de enfermedades de Batten, indican un compromiso de encontrar una resolución. La Asociación de Familia de Enfermedades de Batten también ha expresado optimismo, pero sigue dedicado a abogar por el acceso integral a Brineura.
A medida que familias como Phoebe celebran sus victorias, continúa la lucha por el tratamiento equitativo para todos los niños con enfermedades raras. Es un recordatorio de que la promoción y el apoyo comunitario son cruciales en la búsqueda de la justicia de la salud.
